In generale la survey ha evidenziato un’ampia eterogeneità nella gestione dei pazienti con PV.
Trattamento dei pazienti a basso rischio
● La presenza di leucocitosi e di una trombocitosi massima rappresenta il principale fattore che spinge i clinici a trattare i
pazienti con PV a basso rischio con agenti citoriduttivi.
● L’IFN-α viene somministrato al posto della terapia citoriduttiva nel caso in cui i pazienti esprimano un desiderio di maternità/
paternità.
Definizione di leucocitosi significativa
● Il 56,7% dei clinici interrogati ha affermato che la valutazione della leucocitosi viene effettuata in modo differente in base a pazienti
fumatori e non fumatori.
● Per i pazienti non fumatori, il 64,7% considera un valore > 15 x 109/L confermato dopo 6 mesi di follow-up come significativo.
● Per i pazienti fumatori, invece, il 58,8% considera come significativo un valore > 20 x 109/L confermato dopo 6 mesi di follow-up.
Definizione di splenomegalia ed eccesso di salassi
● La maggior parte dei partecipanti considera la presenza di sintomi correlati a splenomegalia, indipendentemente dalla
dimensione della milza, un criterio per identificare una splenomegalia significativa.
● In relazione all’eccessivo numero di salassi, il 50% ha riportato che in generale un salasso al mese è considerato eccessivo.
● Invece, nel caso di una non tollerabilità della procedura, il 61,7% ha riportato che un qualsiasi numero può essere considerato
eccessivo.
Resistenza/intolleranza a HU
● Il 43,3% dei clinici ha riportato che normalmente si utilizza HU a una dose di 2 g/giorno prima di fare uno switch alla terapia di
seconda linea, in assenza di tossicità.
● L’80% dei clinici ha riportato che la maggior parte dei pazienti effettua lo switch a ruxolitinib per la presenza di lesioni della pelle,
come afte o ulcere alle gambe, causate dalla terapia con HU.
Utilizzo di ruxolitinb
● Il 45% dei partecipanti ha affermato che esistono specifiche situazioni cliniche nelle quali non si sentono sicuri nel somministrare
ruxolitinib; queste situazioni comprendono tumori ricorrenti, precedente storia di herpes zoster o altre infezioni clinicamente
significative, età e terapie concomitanti.
Terapia citoriduttiva e vaccini
● Il 65% dei clinici non considera le vaccinazioni controindicate nei pazienti sottoposti a terapia citoriduttiva, mentre il 33,3% ha
risposto che considera i vaccini attenuati come controindicati e l’1,5% ha riportato che tutti i vaccini sono controindicati.
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La gestione della policitemia vera: una survey sui diversi pattern di trattamento in Italia
Commento a cura del Dottor V. Federico
Ruxolitinib (Rux), il primo inibitore di JAK1/2 approvato per il trattamento della mielofibrosi (MF), è stato ampiamente testato negli studi clinici. Gli studi di fase III COMFORT, e il loro esteso follow-up, hanno dimostrato benefici clinicamente significativi e durevoli in termini di riduzione della splenomegalia e dei sintomi correlati alla malattia, con conseguente miglioramento generale della qualità della vita correlata alla salute in pazienti con malattia intermedia-2/alta-rischio.
Il trapianto allogenico da donatore rappresenta una possibilità di cura definitiva specialmente per pazienti con un’aspettativa di vita < 5 anni. Pochi sono gli studi che hanno approfondito l’impatto del pre-trattamento con RUX prima di un trapianto allogenico. Questa analisi retrospettiva condotta su 551 pazienti dal Chronic Malignancies Working Party (CMWP) dell’ European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) ha segnalato come il pre-trattamento con RUX non impattava negativamente sugli outcome del trapianto allogenico e che i pazienti responsivi a RUX presentavano un più basso tasso di recidive, di fallimento del trapianto e una migliore sopravvivenza libera da eventi rispetto ai non responsivi.
Commento a cura del Dott.ssa N. Pugliese
Le raccomandazioni dell’European LeukemiaNet 2021 per la gestione dei pazienti con policitemia vera (PV) hanno sicuramente chiarito alcuni punti nella scelta del trattamento ottimale. Nella pratica quotidiana, però, calandosi sul singolo caso, non sempre ciò che viene suggerito dalle linee guida viene o può essere applicato pedissequamente dai clinici. Da questa survey condotta in Italia, che coinvolge specialisti in Ematologia e Medicina Trasfusionale, ovvero gli attori maggiormente coinvolti nella gestione dei pazienti affetti da PV, emergono ancora alcune incertezze che non rendono omogeneo il trattamento. Il numero magico dei leucociti per definire il rischio trombotico, la numerosità dei salassi per poterli definire eccessivi, il dosaggio dell’idrossiurea per poter sancire un fallimento terapeutico nella prima linea ed i timing in cui effettuare le valutazioni per la risposta rientrano nella sfera del non completamente condiviso. Da questo spaccato della realtà nostrana, risultano sempre più necessari trials clinici atti a definire categorie di rischio sempre più schematiche e rappresentative della pratica clinica per i nostri pazienti.
Le domande della survey comprendevano: il trattamento dei pazienti a basso rischio, la definizione di leucocitosi significativa, splenomegalia ed eccessivi salassi, resistenza/intolleranza all’idrossiurea (HU), utilizzo di ruxolitinib, l’uso dei vaccini in corso di terapia citoriduttiva.
In generale la survey ha evidenziato un’ampia eterogeneità nella gestione dei pazienti con PV.
Trattamento dei pazienti a basso rischio
● La presenza di leucocitosi e di una trombocitosi massima rappresenta il principale fattore che spinge i clinici a trattare i
pazienti con PV a basso rischio con agenti citoriduttivi.
● L’IFN-α viene somministrato al posto della terapia citoriduttiva nel caso in cui i pazienti esprimano un desiderio di maternità/
paternità.
Definizione di leucocitosi significativa
● Il 56,7% dei clinici interrogati ha affermato che la valutazione della leucocitosi viene effettuata in modo differente in base a pazienti
fumatori e non fumatori.
● Per i pazienti non fumatori, il 64,7% considera un valore > 15 x 109/L confermato dopo 6 mesi di follow-up come significativo.
● Per i pazienti fumatori, invece, il 58,8% considera come significativo un valore > 20 x 109/L confermato dopo 6 mesi di follow-up.
Definizione di splenomegalia ed eccesso di salassi
● La maggior parte dei partecipanti considera la presenza di sintomi correlati a splenomegalia, indipendentemente dalla
dimensione della milza, un criterio per identificare una splenomegalia significativa.
● In relazione all’eccessivo numero di salassi, il 50% ha riportato che in generale un salasso al mese è considerato eccessivo.
● Invece, nel caso di una non tollerabilità della procedura, il 61,7% ha riportato che un qualsiasi numero può essere considerato
eccessivo.
Resistenza/intolleranza a HU
● Il 43,3% dei clinici ha riportato che normalmente si utilizza HU a una dose di 2 g/giorno prima di fare uno switch alla terapia di
seconda linea, in assenza di tossicità.
● L’80% dei clinici ha riportato che la maggior parte dei pazienti effettua lo switch a ruxolitinib per la presenza di lesioni della pelle,
come afte o ulcere alle gambe, causate dalla terapia con HU.
Utilizzo di ruxolitinb
● Il 45% dei partecipanti ha affermato che esistono specifiche situazioni cliniche nelle quali non si sentono sicuri nel somministrare
ruxolitinib; queste situazioni comprendono tumori ricorrenti, precedente storia di herpes zoster o altre infezioni clinicamente
significative, età e terapie concomitanti.
Terapia citoriduttiva e vaccini
● Il 65% dei clinici non considera le vaccinazioni controindicate nei pazienti sottoposti a terapia citoriduttiva, mentre il 33,3% ha
risposto che considera i vaccini attenuati come controindicati e l’1,5% ha riportato che tutti i vaccini sono controindicati.
Per maggiori approfondimenti consultare l’articolo originale al seguente link:
https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/ejh.13889