Il ruolo delle piastrine nella generazione di trombina nelle neoplasie mieloproliferative Philadelphia-negative: il circulating Wound Model

Commento a cura di Alessandro Lucchesi
“La «ferita circolante» (circulating wound) rappresenta un nuovo paradigma introdotto dal nostro gruppo collaborativo di ricerca traslazionale per spiegare la stretta connessione fra gli stati di ipercoagulabilità propri delle neoplasie mieloproliferative (MPN) e la progressione fibrotica di queste malattie. Partendo dalla nostra esperienza di laboratorio sull’espressione del recettore piastrinico del fibrinogeno (francamente ridotta nei pazienti rispetto ai soggetti sani, ma con miglioramenti indotti dall’aspirina), ci siamo focalizzati sugli effetti delle terapie antiaggreganti sulla trombina e sul turnover del fibrinogeno. Esperienze di altri Autori mostrano come i recettori PAR, attivati dalla trombina stessa, siano responsabili della conversione del fibrinogeno in fibrina, nonché della rapida scomparsa dei siti di legame del fibrinogeno sulle piastrine circolanti. Inoltre, attraverso il loro crosstalk con TGF-β, i recettori PAR stimolano la vasocostrizione, la produzione di nuove piastrine attivate, una flogosi perpetua e – in ultima istanza – la fibrosi. Si tratta quindi di una sequenza fisiopatologica che ricalca quella di una ferita sempre aperta, pur in assenza di essa. Lo studio di questo modello potrebbe avere importanti risvolti traslazionali, come ad esempio l’impiego di inibitori di PAR-1 e PAR-4 nell’ambito di trial. È inoltre importante ricercare (e introdurre nella pratica clinica) strumenti capaci di valutare in maniera dinamica e funzionale gli effetti delle attuali terapie sull’equilibrio emostatico dei pazienti. Il nostro team sta lavorando su questo tema con progetti dedicati.”

Background

Le neoplasie mieloproliferative Philadelphia-negative (MPN), sono patologie caratterizzate da un elevato rischio di eventi trombo-emorragici. Negli anni passati, è stata posta particolare attenzione ai modelli meccanicistici di proliferazione clonale, attribuendo spesso lo stato di ipercoagulabilità all’alterazione della conta cellulare. Le terapie di prima linea, per lo più basate sulla citoriduzione, sono spesso utilizzate con il mero obiettivo del contenimento delle conte cellulari. Vengono al contempo tralasciati gli aspetti funzionali, per i quali non esistono ancora strumenti di misurazione dinamica. Gli eventi trombotici nelle MPN si possono tuttavia verificare a qualsiasi conta piastrinica. Di conseguenza è ragionevole domandarsi quale sia il modo più corretto di monitorare l’efficacia delle diverse strategie terapeutiche. Sebbene l’importanza dell’interazione cellulare sia già stata dimostrata, in modo particolare tra globuli rossi, piastrine
e cellule dell’endotelio vascolare in pazienti con mutazioni del gene JAK-2, numerose evidenze dimostrano che nelle MPN ci sia un innesco della cascata coagulativa da parte della piastrina, direttamente responsabile di un’aumentata generazione di trombina.

È stato ipotizzato che un incrementato potenziale di generazione di trombina caratteristica delle MPN potrebbe essere causa di un aumento dell’attività di PAR-1, determinando una continua conversione del fibrinogeno funzionale in fibrina

I PAR (recettori attivati dalle proteasi) sono coinvolti in diversi processi cellulari(i.e. sopravvivenza cellulare, apoptosi). Sono espressi nelle piastrine e nell’endotelio e hanno il ruolo di regolazione dell’emostasi.

Diversi studi hanno descritto il ruolo dei PAR nello sviluppo del cancro. PAR-1 sembra avere un ruolo cruciale nel carcinoma del pancreas, dove promuove la progressione di malattia e la creazione di un microambiente immunosoppressivo e caratterizzato da fibrosi, che genera chemioresistenza.
Il Circulating Wound Model
La mielopoiesi clonale si traduce in una aberrante produzione di piastrine e microvescicole capaci di rilasciare importanti quantità di fattore tissutale (TF)

La cascata della coagulazione così attivata porta all’aumento della generazione di trombina, la quale, agendo come proteasi, attiva i PAR

I PAR sono responsabili di:
– conversione del fibrinogeno funzionale in fibrina
– attivazione delle piastrine
– promozione della vasocostrizione
Il crosstalk fra i PAR e il pathway di TGF-β contribuisce alla generazione di fibrosi e infiammazione

Conclusioni

Le piastrine sembrano contribuire in modo significativo alla patogenesi della trombosi che si sviluppa nelle MPN. In questo articolo è stato proposto un particolare meccanismo patogenetico, nel quale si suppone che le piastrine prodotte dal processo clonale abbiano un ruolo sulla generazione di trombina. L’attività proteasica di quest’ultima è alla base dell’attivazione dei recettori PAR, a loro volta capaci di “dialogare” con il pathway di TGF-β. L’attivazione piastrinica, la flogosi e la genesi di fibrosi che ne derivano sono strettamente connesse sia al rischio di eventi vascolari, sia alla progressione di malattia. Il modello esposto potrebbe favorire l’identificazione di step successivi per comprendere sempre più nel dettaglio i meccanismi molecolari responsabili della trombosi e potrebbe fornire inoltre valide opzioni per nuove terapie target. Infatti, nonostante la conoscenza della patogenesi delle MPN sia migliorata, la trombosi arteriosa e il tromboembolismo venoso rappresentano ad oggi la principale causa di morbilità e mortalità nei pazienti con MPN.

Bibliografia

Lucchesi A et al. Platelets Contribution to Thrombin Generation in Philadelphia-Negative Myeloproliferative Neoplasms: The “Circulating Wound” Model. Int J Mol Sci 2021; 22(21): 11343.
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